Skip to content

Crizanlizumab do zapobiegania kryzysom bólu w chorobie sierpowatokrwinkowej cd

1 miesiąc ago

504 words

Pacjenci otrzymujący leczenie hydroksymocznikiem musieli przyjmować lek przez co najmniej 6 miesięcy, w tym przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej ostatnie 3 miesiące i nie mieli możliwości zmiany dawki podczas 52-tygodniowego leczenia. faza badania, z wyjątkiem względów bezpieczeństwa. Jeśli pacjenci nie otrzymywali hydroksymocznika, nie można było go rozpocząć. Pacjenci poddawani długoterminowej transfuzji czerwonych krwinek byli wykluczani. Pełna lista kryteriów kwalifikowalności znajduje się w dodatkowym dodatku, dostępnym wraz z pełnym tekstem tego artykułu na stronie. Wszyscy pacjenci wyrazili pisemną zgodę przed zapisaniem się na badanie. Wersja próbna
Badanie składało się z 30-dniowej fazy przesiewowej, 52-tygodniowej fazy leczenia i 6-tygodniowej fazy oceny uzupełniającej. Randomizacja była przeprowadzana centralnie na podstawie projektu blokowego, z warstwowaniem według liczby kryzysów w poprzednim roku (2 do 4 lub 5 do 10) i jednoczesnego stosowania hydroksymocznika (tak lub nie). Pacjenci zostali przydzieleni, w stosunku 1: 1: 1, przez interaktywny system odpowiedzi internetowej lub głosowej, aby otrzymać krizanlizumab w małej dawce (2,5 mg na kilogram masy ciała), wysokodawkową kryzolizumab (5,0 mg na kilogram), lub placebo. Uczestnicy, opiekunowie i osoby oceniające wyniki nie były świadome zadań grupowych. Pacjenci otrzymywali dwie dawki krizanlizumabu lub placebo w odstępie 2 tygodni (dawki nasycające), a następnie otrzymywali dawkę co 4 tygodnie (dawkowanie podtrzymujące) do 50 tygodnia w sumie 14 podanych dawek. Każdą dawkę podawano dożylnie przez okres 30 minut.
W fazie leczenia oceny skuteczności, bezpieczeństwa oraz farmakokinetyki i farmakodynamiki zostały wykonane dla każdego pacjenta w dniu przyjęcia początkowej dawki, 2 tygodnie później, co 4 tygodnie do 50 tygodnia oraz w 52. tygodniu, w sumie 15 wizyt. W fazie oceny uzupełniającej pacjenci powrócili do oceny 6 tygodni po zakończeniu fazy leczenia (8 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki) (patrz protokół dostępny na stronie internetowej).
Skuteczność kliniczna
Podstawowym punktem końcowym skuteczności była roczna liczba kryzysów związanych z bólem sierpowatym, które obliczono następująco: całkowita liczba kryzysów × 365 ÷ (data zakończenia – data randomizacji + 1), z datą końcową określoną jako data ostatnia dawka plus 14 dni. Do porównań wykorzystano stawki uśrednione, ponieważ uwzględniają czas trwania udziału uczestnika w badaniu.
Sierpowe kryzysy bólowe definiowano jako ostre epizody bólu, bez medycznie określonej przyczyny innej niż zamknięcie naczyń krwionośnych, skutkujące wizytą w placówce medycznej i leczeniem doustnymi lub pozajelitowymi środkami narkotycznymi lub pozajelitowym niesteroidowym lekiem przeciwzapalnym. Ostry zespół klatki piersiowej, sekwestracja wątroby, sekwestracja śledziony i priapizm zostały również uznane za zdarzenia kryzysowe. Wszystkie kryzysy, które zostały zidentyfikowane przez śledczych, zostały zaślepione przez niezależną komisję ds. Przeglądu kryzysowego.
Drugorzędna ocena skuteczności obejmowała roczną liczbę hospitalizowanych dni, czas trwania pierwszego i drugiego kryzysu, roczny wskaźnik nieskomplikowanych kryzysów (definiowanych jako kryzysy inne niż ostry zespół klatki piersiowej, sekwestracja wątroby, sekwestracja śledziony lub priapizm), roczna stopa zespół ostrej klatki piersiowej i kwestionariusz Brief Pain Inventory (Long-Form with 1-Week Recall, patrz protokół)
[hasła pokrewne: cepelek rejestracja, safmed, list pożegnalny do alkoholu ]

0 thoughts on “Crizanlizumab do zapobiegania kryzysom bólu w chorobie sierpowatokrwinkowej cd”

Powiązane tematy z artykułem: cepelek rejestracja list pożegnalny do alkoholu safmed