Skip to content

Crizanlizumab do zapobiegania kryzysom bólu w chorobie sierpowatokrwinkowej ad 8

1 miesiąc ago

450 words

Hydroksymocznik, zatwierdzony przez Komisję ds. Żywności i Leków w 1998 r., Jest jedynym lekiem, który wykazał, że modyfikuje naturalny przebieg choroby sierpowatokrwinkowej.22 Jednak wielu pacjentów otrzymujących terapię hydroksymocznikiem nadal doświadcza kryzysów, uszkodzenia narządów oraz zmniejszenie oczekiwanej długości życia.23 Ponadto przestrzeganie schematu hydroksymocznika pozostaje wyzwaniem.24 Próby nowych leków w zapobieganiu kryzysom nie wykazały znaczących lub klinicznie znaczących wyników.25,26 W tym randomizowanym badaniu fazy 2 zaobserwowaliśmy, że leczenie wysokimi dawkami kryzilizumabu powodowało roczne tempo kryzysów związanych z bólem sierpowatym, które były o 45,3% niższe niż w przypadku placebo. Ponadto, mediana czasu do pierwszego i drugiego kryzysu była dwa do trzech razy dłuższa u pacjentów otrzymujących kryzilizumab w dużych dawkach, jak u osób otrzymujących placebo. Te efekty leczenia były znaczące.
W tej próbie zapisaliśmy pacjentów, którzy otrzymywali jednocześnie hydroksymocznik, a także tych, którzy nie otrzymywali hydroksymocznika. Roczna liczba przypadków kryzysu była o 32,1% niższa po zastosowaniu dużych dawek krizanlizumabu niż w grupie placebo wśród pacjentów otrzymujących hydroksymocznik i o 50,0% niższa u pacjentów, którzy nie otrzymywali hydroksymocznika.
Do badania włączono pacjentów z wszystkimi typowymi genotypami choroby sierpowatej. Genotypy inne niż HbSS zaobserwowano u 29% pacjentów poddanych randomizacji. Roczny wskaźnik kryzysowy był o 34,6% niższy przy stosowaniu dużych dawek crizanlizumabu niż placebo u pacjentów z genotypem HbSS i 50,5% u osób z genotypem innym niż HbSS.
Nie obserwowano znaczących różnic w markerach hemolizy (hemoglobina, dehydrogenaza mleczanowa, poziomy haptoglobiny, liczba retikulocytów i bilirubina pośrednia) pomiędzy pacjentami otrzymującymi kryzolizumab i pacjentami otrzymującymi placebo (dane nie przedstawione). To odkrycie sugeruje, że zaobserwowana korzyść kliniczna wynikająca z hamowania selektyny P nie wiązała się z redukcją hemolizy.
Ogólna częstość występowania zdarzeń niepożądanych i ciężkich zdarzeń niepożądanych u pacjentów leczonych kryzolizumabem była podobna do częstości występowania u pacjentów otrzymujących placebo. Wykrywalna odpowiedź przeciwciał przeciwko kryzilizumabowi nie pojawiła się u żadnego pacjenta podczas badania. Dłuższa obserwacja i monitorowanie są niezbędne, aby zapewnić, że nie pojawią się późne przeciwciała neutralizujące, które mogłyby ograniczyć zdolność do długotrwałego podawania kryzbolizumabu.
Podsumowując, inhibitor kryptolityczny P-selektyny wiązał się ze znacznie mniejszą częstotliwością problemów związanych z bólem sierpowatym niż w grupie placebo wśród pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, a krizanlizumab wydawał się wiązać z niskim odsetkiem działań niepożądanych. Klinicznie istotne zmniejszenie częstości występowania kryzysów obserwowano po zastosowaniu dużej dawki krizanlizumabu w porównaniu z placebo, niezależnie od jednoczesnego stosowania hydroksyuretanu lub genotypu sierpowatokomórkowego.
[patrz też: rozlane uszkodzenie aksonalne mózgu, zajęcia dla osób niepełnosprawnych, okulista na nfz lublin ]

0 thoughts on “Crizanlizumab do zapobiegania kryzysom bólu w chorobie sierpowatokrwinkowej ad 8”

Powiązane tematy z artykułem: okulista na nfz lublin rozlane uszkodzenie aksonalne mózgu zajęcia dla osób niepełnosprawnych